Sociofinancement du développement d’un traitement pour l’ataxie de Friedreich
L’ataxie de Friedreich est due à une augmentation du nombre de triplets de nucléotides (GAA) dans la séquence du gène qui code pour la production de la protéine frataxine. Chez une personne en bonne santé, il y a 8-34 répétitions GAA (GAA-GAA-GAA-GAA-GAA ……). Cependant, pour la plupart des patients, il...