Édition de gènes de cellules souches et progénitrices hématopoïétiques humaines pour l’ataxie de Friedreich avec la technologie CRISPR / Cas9 Dr. Celine Rocca 1, Ms. Shi Yanmeng 1, Mr. Jay Sharma 1, Dr. Prashant Mali 1, Dr. Stephanie Cherqui 1 Université de Californie, San Diego Notre objectif est maintenant de...
La présente vise à vous informer que le Dr Antoine Duquette, neurologue au CHUM et au Centre de réadaptation en déficience physique Lucie-Bruneau du CIUSSS du Centre-Sud-de-l’Île-de-Montréal, ainsi que son équipe de recherche participent dorénavant au réseau de recherche clinique collaboratif de l’ataxie de Friedreich (CCRN in FA) en collaboration...
Reata Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RETA), société biopharmaceutique au stade clinique, a annoncé aujourd’hui que la partie réservée à l’enregistrement du test de phase 2 de MOXIe sur l’omaveloxolone avec les patients atteints d’ataxie de Friedreich (FA) ont atteint leur critère principal de modification de l’échelle d’évaluation de l’ataxie de Friedreich...
Minoryx Therapeutics, une société spécialisée dans le développement de traitements innovants contre des maladies orphelines du système nerveux central (SNC), a annoncé aujourd’hui avoir terminé le recrutement des patients dans son essai clinique de phase 2 FRAMES sur l’ataxie de Friedreich avec son candidat médicament leriglitazone (MIN-102), un nouvel agoniste du...
Il s’agit d’un article de synthèse axé sur la compréhension de la pathogenèse de ce trouble et sur la manière dont cette compréhension est traduite en de nouvelles approches thérapeutiques. Par exemple, plus récemment, on a découvert que l’inflammation joue un rôle important dans la pathogenèse de l’ataxie de Friedreich....
Le but de la présente étude était de caractériser et d’analyser les principales variables individuelles et organisationnelles associées à l’aménagement d’emplois chez des sujets atteints d’ataxie cérébelleuse dégénérative en administrant une série d’échelles internationales et validées liées aux activités de travail. Vingt-quatre travailleurs (W) et 58 non-travailleurs (NO) ont été...
Pour ce dixième tête-à-tête épistolaire qu’est l’Ataxie et moi, Manu vous parlera de l’importance de l’amitié pour elle – pour la plupart des handicapés probablement –, mais aussi de sa nécessité d’avoir souvent ses moments de solitude ! Allôôôoôôôô ! Oui, je sais, ça fait trop longtemps que je...
