Nouveaux développements en pharmacothérapie pour l’ataxie de Friedreich

Les thérapies actuelles et émergentes pour l’ataxie de Friedrich (AF) visent à inverser les effets délétères de cette déficience, y compris l’augmentation mitochondriale et l’augmentation du taux de frataxine, offrant ainsi la possibilité d’options de traitement pour ce trouble multisystémique complexe sur le plan physiologique. Dans cet article de synthèse,...

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La thérapie génique dans le monde

  Neurocrine Biosciences et Voyager Therapeutic ont annoncé la création d’une collaboration stratégique axée sur le développement et la commercialisation des programmes de thérapie génique de Voyager, VY-AADC pour la maladie de Parkinson et VY-FXN01 pour l’ataxie de Friedreich, ainsi que des droits sur deux programmes à déterminer. Cette collaboration...

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