Montréal, QC, 28 février 2023 – Cette semaine marque l’approbation du premier médicament pour traiter l’ataxie de Friedreich (AF), une étape importante pour la communauté AF et Ataxie Canada.
Reata Pharmaceuticals a annoncé que la Food & Drug Administration des États-Unis avait approuvé SKYCLARYS™ (omaveloxolone) pour le traitement des personnes atteintes d’AF et âgées de 16 ans ou plus. Cette annonce intervient à l’occasion de la Journée des maladies rares, reconnue comme une journée de sensibilisation aux besoins médicaux non satisfaits des centaines de millions de personnes atteintes de maladies rares dans le monde.
L’AF est une maladie neuromusculaire rare et progressive qui affecte environ 15 000 enfants et adultes dans le monde. Elle commence généralement par des difficultés d’équilibre et de coordination et progresse rapidement sur une courte période de temps, entraînant une perte de mobilité et d’énergie qui change la vie. L’AF présente également un risque sérieux de diabète et de maladie cardiaque qui raccourcit l’espérance de vie.
Les résultats des essais cliniques MOXIe Parties 1 et 2 et de l’étude d’extension en ouvert chez les personnes confirmées atteintes d’AF démontrent le mécanisme d’action, l’efficacité et l’innocuité. Les principaux résultats signalés précédemment comprennent :
- Les données de l’essai clinique MOXIe Part 2 ont montré qu’après un an, les personnes sous traitement par SKYCLARYS par rapport au placebo présentaient une amélioration des symptômes neurologiques.
- L’étude d’extension en ouvert à plus long terme, où des personnes atteintes d’AF prenaient SKYCLARYS pendant 3 ans, a montré un ralentissement de progression > 50 % par rapport à des individus étroitement appariés dans l’étude d’histoire naturelle de l’AF.
- Profil de tolérance et d’innocuité favorable dans les essais cliniques MOXIe Parties 1 et 2 et dans l’étude d’extension en ouvert chez les personnes atteintes d’AF.
« Cette nouvelle est d’une grande importance pour les patients AF et leurs familles », a déclaré Sébastien Huynh, président d’Ataxie Canada « Depuis 50 ans, la flamme de l’espoir d’une vie sans ataxie, allumée par le fondateur Claude St-Jean, brûle au sein de la communauté ataxique. La voix des patients et les efforts des familles AF et du FARA ont joué un rôle déterminant dans la réalisation de ce premier traitement approuvé pour l’AF. Nos généreux donateurs soutiennent la recherche sur les premières découvertes depuis 50 ans maintenant, mais la science est lente et se construit progressivement. De nombreuses familles de patients au Canada ont consacré d’innombrables heures à participer aux essais cliniques MOXIe aux États-Unis, ainsi qu’à l’étude d’histoire naturelle dirigée par le Dr Duquette au CHUM de Montréal en collaboration avec 13 autres sites à travers les États-Unis. Merci à la communauté mondiale FA qui a plaidé pour la soumission de la demande de nouveau médicament via une pétition de plus de 74 000 signatures.
François-Olivier Théberge-Ataxie Canada, directeur général, a ajouté : “Il existe pour la première fois un traitement approuvé pour les personnes atteintes d’AF âgées de 16 ans ou plus aux États-Unis.
Nous sommes impatients de collaborer avec Reata, Santé Canada et d’autres organismes de réglementation pour donner aux canadiens l’accès à ce protocole de traitement.
Nous espérons qu’il s’agit de la première de plusieurs thérapies approuvées’, a poursuivi M. Théberge. ‘Ataxie Canada a toujours su que le traitement de l’AF nécessiterait plusieurs approches en attendant les thérapies génomiques. Ataxie Canada, c’est 50 ans de progrès scientifiques constants vers un remède. Parce que la science avance, les technologies progressent, et la vie est plus forte que tout ; nous attendons avec impatience l’avenir.