Renseignements destinés au participant
Cette brochure contient des informations sur l’étude AROATXN2-1001 pour les personnes atteintes d’ataxie spinocérébelleuse de type 2 (SCA2). Elle vise à aider les participants potentiels à décider s’ils souhaitent rejoindre l’étude.
Critères d’admissibilité
Vous pourriez être admissible si vous :
- Avez entre 18 et 65 ans.
- Avez reçu un diagnostic de SCA2.
- Pouvez marcher sans aide sur une distance de 8 mètres.
Considérations
- L’équipe de l’étude expliquera les bénéfices et les risques potentiels.
- La participation est volontaire et vous pouvez vous retirer à tout moment.
- Les frais de déplacement raisonnables, les médicaments de l’étude et les examens seront fournis sans frais.
- Votre état de santé sera surveillé de près par une équipe de médecins et de personnel infirmier.
À propos des études de recherche clinique
Les études de recherche clinique visent à répondre à des questions sur les médicaments de recherche, notamment leur innocuité et leur efficacité. Tous les médicaments doivent être évalués chez des personnes avant d’être approuvés pour prescription. Un comité d’éthique a examiné cette étude pour protéger les droits, la sécurité et le bien-être des participants.
À propos de l’étude AROATXN2-1001
Les traitements actuels de la SCA2 sont de soutien et visent à soulager les symptômes, mais aucun traitement ne retarde, ralentit ou inverse la progression de la maladie. Cette étude examinera un nouveau médicament potentiel qui pourrait réduire la quantité de la protéine ATXN2 dans le corps, potentiellement arrêtant ou ralentissant la progression de la SCA2. L’étude évaluera :
- L’innocuité du médicament.
- Les effets secondaires possibles.
- La dose la mieux adaptée pour des recherches futures.
Conception de l’étude
- Jusqu’à 36 participants seront impliqués.
- Les participants recevront soit le médicament de l’étude à l’une des quatre doses, soit un placebo.
- Le médicament ou le placebo sera administré une fois par injection dans le liquide entourant la colonne vertébrale.
- Les participants subiront cinq ponctions lombaires et deux IRM cérébrales.
- L’étude comprend un séjour d’une nuit à la clinique et 12 visites pour des évaluations.
Périodes de l’étude
- Période de sélection (jusqu’à 2 mois) : Au moins une visite pour déterminer l’admissibilité et la volonté de participer.
- Période de traitement de l’étude (environ 24 heures, séjour d’une nuit) : Administration du médicament et évaluations.
- Période de suivi (environ 8 mois) : Neuf visites pour des évaluations, avec possibilité de prolongation pour des visites supplémentaires tous les deux mois.
Contact
Pour plus de détails ou pour exprimer votre intérêt à participer, contactez l’équipe de l’étude. Il n’y a aucune obligation de rejoindre l’étude en prenant contact.