Nous sommes enthousiastes de soutenir des projets de recherche clinique et translationnelle qui se concentrent sur la gestion des symptômes, les évaluations de soins de santé, la compréhension du diagnostic et de la progression de la maladie, l’amélioration des soins, la découverte de nouveaux traitements et thérapies, et la recherche vers le développement de cures.
Bien que la compétition soutienne la recherche sur une gamme de troubles neuromusculaires, nous sommes particulièrement fiers de cofinancer deux projets sur les neuf concernant l’ataxie de Friedreich (AF) – rendus possibles grâce à un sous-appel conjoint dédié en partenariat avec Dystrophie Musculaire Canada.
Ces projets sont cruciaux pour faire progresser la communauté neuromusculaire canadienne. Ils aident à étendre l’infrastructure de recherche, à financer une large gamme de troubles neuromusculaires, à combler les lacunes de financement et à améliorer la vie des personnes touchées par ces conditions.
Les subventions de recherche neuromusculaire sont rendues possibles chaque année grâce à la générosité de nos supporters, qui travaillent sans relâche pour notre communauté. Ataxie Canada s’engage à travailler aux côtés de nos donateurs et partenaires pour faire avancer la recherche neuromusculaire – en particulier dans des conditions rares comme l’AF, où le financement conjoint permet de partager les ressources et d’amplifier considérablement l’impact. En finançant des recherches révolutionnaires sur tous les troubles neuromusculaires, nous pouvons continuer à tirer parti de l’élan et des progrès réalisés à ce jour, et alimenter les découvertes futures.
« Nous finançons la recherche sur l’AF depuis plus de 50 ans et nous sommes déterminés à poursuivre ce travail important. Nous sommes heureux de collaborer avec des fondations dont la mission chevauche la nôtre », a déclaré François-Olivier Théberge, directeur général d’Ataxie Canada.
Les projets soumis cette année à examen étaient d’une qualité remarquable, et nous remercions chaque équipe pour leur engagement dans ce travail important. Ensemble, nous façonnons un avenir dans lequel chaque Canadien diagnostiqué avec un trouble neuromusculaire peut accéder aux soins et à la recherche dont il a besoin. De la part de toute la communauté neuromusculaire, félicitations à tous les lauréats !
2025-Projets axés sur l’ataxie de Friedreich (AF) en partenariat avec Dystrophie musculaire Canada.
Cynthia Gagnon, Université de Sherbrooke: Ergothérapie, Directrice de centre, Faculté de médecine et des sciences de la santé, FMSS École de réadaptation
Titre du Projet: sélection de résultats rapporté par les patients pour améliorer l’évaluation de la dysphagie dans la dystrophie myotonique de type 1 et l’ataxie de Friedreich –
Description du projet: Certaines maladies rares, comme la dystrophie myotonique de type 1 et l’ataxie de Friedreich, affaiblissent les muscles. Cela peut rendre difficile des gestes simples comme avaler de la nourriture ou de boire. Ce problème s’appelle la dysphagie.
Pour mieux comprendre comment ces personnes vivent la dysphagie, les chercheurs utilisent des questionnaires. Mais les outils actuels ne sont pas bien adaptés à la réalité des personnes atteintes: on ne comprend pas toujours bien ce qu’elles ressentent.
Cette étude veut changer cela. Elle cherche à répondre à des questions importantes :
- Quels sont les vrais symptômes de la dysphagie chez ces patients ?
- Comment cela affecte-t-il leur vie quotidienne ?
- Peuvent-ils eux-mêmes évaluer leurs difficultés ?
Pour y répondre, les chercheurs vont travailler avec les patients, leurs proches et des spécialistes de ces maladies. L’objectif est de créer un meilleur questionnaire, plus précis et plus utile. Grâce à ce projet, on espère améliorer les soins et mieux évaluer les traitements pour ces maladies.
Dr Toshifumi Yokota: Professeur de génétique médicale à l’Université de l’Alberta
Titre du Projet: sélection de résultats rapporté par les patients pour améliorer l’évaluation de la dysphagie dans la dystrophie myotonique de type 1 et l’ataxie de Friedreich –
Description du projet:Développement d’une thérapie antisens améliorée utilisant des nanoparticules lipidiques pour l’ataxie de Friedreich et l’amyotrophie bulbospinale
Certaines maladies rares, comme l’atrophie musculaire spinale bulbaire (SBMA) et l’ataxie de Friedreich (FA), affaiblissent progressivement les muscles. Ces maladies touchent particulièrement certaines communautés : la SBMA est plus fréquente chez des peuples autochtones de l’Ouest canadien, et la FA est plus courante dans certaines régions francophones du Québec.
Aujourd’hui, les traitements disponibles ont du mal à atteindre les cellules musculaires et nerveuses touchées. Ce projet de recherche teste une nouvelle approche qui pourrait changer cela.
Une technologie innovante : combiner deux outils puissants
- ASO (oligonucléotides antisens) : ce sont de petites molécules qui ciblent les gènes responsables de la maladie pour réduire leur activité.
- Particules lipidiques (LNP) : elles agissent comme des véhicules pour transporter les ASO jusqu’aux cellules malades.
En combinant ces deux éléments, les chercheurs espèrent que le traitement atteindra mieux les muscles et les nerfs, tout en étant sécuritaire.