Message à la communauté de l’ataxie de Friedreich

7 octobre 2025

Chers partenaires de sensibilisation et membres de la communauté de l’ataxie de Friedreich,

Ce matin, nous avons eu le plaisir de partager des données cliniques intermédiaires positives concernant le LX2006, notre thérapie génique expérimentale, qui inclut à la fois des mesures des résultats cardiaques et des résultats neurologiques. Le LX2006 (AAVrh10hFXN) est actuellement à l’étude dans le cadre de l’essai clinique de phase 1/2 SUNRISE-FA dont le promoteur est Lexeo et de l’essai de phase 1A initié par un investigateur de la Faculté de médecine Weill Cornell Medicine pour le traitement de la cardiomyopathie associée à l’ataxie de Friedreich.

Le LX2006 vise à traiter la cause profonde de l’ataxie de Friedreich en administrant le gène FXN aux cellules afin d’augmenter le taux de la protéine frataxine, qui est nécessaire au bon fonctionnement des organes et des tissus. Bien que le LX2006 soit destiné à être administré aux cellules cardiaques, il est possible que la thérapie génique atteigne d’autres cellules de l’organisme. Les deux essais ont recueilli des informations sur les scores sur l’échelle d’évaluation de l’ataxie de Friedreich, dans sa version modifiée (modified Friedreich Ataxia Rating Scale, mFARS), afin de déterminer s’il existe un effet neurologique. Cette dernière mise à jour comprend les données de 16 participants ayant fait l’objet d’un suivi d’au moins 6 mois dans le cadre de ces deux essais.

Nous sommes ravis de partager ces informations enthousiasmantes concernant notre programme, qui, selon nous, consolident la progression vers une future demande d’autorisation de mise sur le marché.

Vous trouverez le communiqué de presse complet ici, sur le site Web de Lexeo.

Parmi les informations les plus importantes :

• Les participants ayant commencé l’essai avec un indice de masse ventriculaire gauche (IMVG) anormal ou élevé (n = 6) ont présenté une amélioration moyenne de 18 % dans les 6 mois et de 23 % dans les 12 mois suivant le traitement. L’IMVG est une mesure de la taille et de l’épaisseur du cœur. Un cœur anormalement épais peut entraîner de graves complications cardiaques, et la réduction de l’IMVG peut potentiellement améliorer les résultats en matière de santé.

• 11 des 16 participants ont vu leur score sur l’échelle mFARS diminuer ou se stabiliser lors de leur dernière visite, par rapport à sa valeur de référence. Sans traitement, l’évolution naturelle laisse penser que la plupart des personnes présenteraient une augmentation du score sur l’échelle mFARS de 1 à 2 points par an¹. Une amélioration moyenne de 2,0 points du score sur l’échelle mFARS par rapport à la valeur de référence lors de la dernière visite a été observée chez l’ensemble des 16 participants ayant fait l’objet d’un suivi d’au moins 6 mois. Cela montre une amélioration significative au plan clinique du score sur l’échelle mFARS, ce qui indique un ralentissement de la progression de la maladie et une amélioration de la fonction cardiaque.

• Le LX2006 continue d’être généralement bien toléré par les participants à l’étude, sans signe d’hyperactivation cliniquement significative du système immunitaire (activation du complément) ni élévation significative des tests de la fonction hépatique. À l’automne dernier, Lexeo a signalé qu’un participant avait présenté un événement indésirable de myocardite asymptomatique, un an après l’administration du traitement, qui a été considéré comme pouvant être lié au traitement à l’étude. Ce patient continue d’être suivi. Selon l’avis des experts, ce patient pourrait présenter des épisodes intermittents de myocardite en plus de la progression de la cardiomyopathie associée à l’ataxie de Friedreich.

• Lexeo a communiqué ces données à l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (Food and Drug Administration, FDA), qui est disposée à envisager une approche de développement susceptible d’accélérer l’approbation du LX2006.

Prochaines étapes du programme LX2006 :

Nous sommes impatients de poursuivre les essais du LX2006 dans la prochaine phase de notre programme clinique.

• Lexeo prévoit de lancer une étude servant de base à la demande d’autorisation de mise sur le marché, ou étude pivot, au cours du premier semestre 2026. Il s’agira d’un essai interventionnel (c’est-à-dire que les participants recevront la thérapie génique expérimentale LX2006). Nous tiendrons cette communauté informée de tous les essais en cours et à venir.

• Notre étude d’histoire naturelle CLARITY-FA (LX2006-02) recrute actuellement des participants. L’objectif de cette étude d’histoire naturelle est d’en apprendre davantage sur la manière dont les maladies cardiaques se développent et s’aggravent chez les patients atteints d’ataxie de Friedreich.
  • Les informations obtenues grâce à la participation à cette étude fourniront des données précieuses sur les maladies cardiaques dans l’ataxie de Friedreich et contribueront à faire progresser nos recherches en thérapie génique.
  • Il est important de noter que les participants à l’étude d’histoire naturelle CLARITY-FA ne recevront aucun médicament à l’étude expérimental (c’est-à-dire aucune thérapie génique).

• Pour de plus amples informations sur l’essai CLARITY-FA, rendez-vous sur le site https://trials.lexeotx.com.
• Pour toute question supplémentaire, veuillez contacter clinicaltrials@lexeotx.com.

Nous remercions les investigateurs qui ont participé à notre étude, ainsi que les courageux participants à l’essai et leurs aidants qui nous ont permis d’en arriver là. Nous apprécions notre partenariat avec la communauté de l’ataxie de Friedreich, alors que nous nous efforçons de lutter contre les effets dévastateurs de cette maladie et de répondre aux besoins non satisfaits concernant la cardiomyopathie associée à l’ataxie de Friedreich.

L’équipe de Lexeo