Des bonnes nouvelles pour la thérapie génique ! Le groupe pharmaceutique Pfizer vient d’annoncer le lancement d’une étude clinique de phase 1b afin d’évaluer son candidat de thérapie génique (mini-dystrophine), le PF-06939926, chez des garçons atteints de myopathie de Duchenne ou DMD (dystrophie musculaire de Duchenne). Le 22 mars 2018,...
Date limite : 28 octobre 2017 Chers membres, Au cours de l’assemblée générale annuelle du 19 novembre 2017, nous devrons élire 5 (cinq) membres du Conseil d’administration de notre Association. Nous cherchons, par la présente, à solliciter des candidatures satisfaisant à quelques-uns des critères suivants : Être membre en règle de la...
L’article Cerebellar ataxia and intrathecal baclofen therapy: Focus on patients´ experiences, paru dans le journal en ligne PLOS ONE, présente les résultats d’une recherche qualitative sur les impacts des ataxies familiales sur les personnes atteintes. L’objectif de cette étude était d’élucider et de mieux comprendre les expériences de vie générales...
Il n’y a toujours pas de traitement approuvé pour guérir l’Ataxie de Friedreich. Cependant, un groupe de cytokines1 spécifiques et de facteurs de croissance peuvent avoir un potentiel thérapeutique pour protéger et limiter les dommages dans le système nerveux des patients atteints de cette maladie. Dans l’article Cytokine therapy-mediated neuroprotection...
L’article scientifique, A Wearable Proprioceptive Stabilizer For Rehabilitation Of Limb And Gait Ataxia In Hereditary Cerebellar Ataxias: A Pilot Open-Labeled Study, paru dans le journal Neurological Sciences étudie l’impact du dispositif médical Equistasi (mettre site web de la cie) sur la perte de contrôle des mouvements chez les personnes atteintes...
L’article scientifique, Impact of cerebellar atrophy on cortical gray matter and cerebellar peduncles as assessed by voxel-ased morphometry and high angular resolution diffusion imaging, paru dans le journal Functional Neurology, étudie l’impact de l’atrophie cérébelleuse sur les autres régions du cerveau. Des découvertes récentes ont démontré que le cervelet avait...
Canadian Organization for Rare Disorders invite les personnes atteintes d’une ataxie ainsi que leurs proches, à participer à un sondage sur les médicaments biosimilaires (c.-à-d. un médicament biologique dont on a démontré qu’il est semblable à un médicament de marque déjà homologué au Canada). L’objectif est d’évaluer les connaissances actuelles...
