Minoryx Therapeutics, une société spécialisée dans le développement de traitements innovants contre des maladies orphelines du système nerveux central (SNC), a annoncé aujourd’hui avoir terminé le recrutement des patients dans son essai clinique de phase 2 FRAMES sur l’ataxie de Friedreich avec son candidat médicament leriglitazone (MIN-102), un nouvel agoniste du PPARɣ.
L’essai FRAMES est une étude multicentrique et randomisée, en double-aveugle contre placebo, qui vise à évaluer l’efficacité et l’innocuité du leriglitazone chez les patients souffrant d’ataxie de Friedreich. Le recrutement de 39 patients dans quatre pays européens a été réalisé au cours des derniers quatre mois et demi en avance sur les prévisions. Les patients, âgés de 12 à 60 ans, vont recevoir durant un an une dose quotidienne de leriglitazone en suspension orale. L’objectif principal de l’essai consiste à évaluer l’effet du candidat médicament sur la progression de la maladie. Cet effet sera mesuré par imagerie de pointe de la moëlle épinière. Les objectifs secondaires incluent l’innocuité et la tolérance, l’effet sur d’autres observations cliniques, telles que les retours des patients, l’échelle d’incapacité fonctionnelle et les biomarqueurs exploratoires.
« Nous sommes heureux du fort soutien de la communauté médicale et des patients qui ont permis de terminer le recrutement pour l’essai FRAMES avant la date prévue. Cela démontre le besoin de nouvelles options de traitement ayant le potentiel de modifier le cours de la maladie pour les patients atteints de cette pathologie grave », déclare Marc Martinell, PDG de Minoryx. « Nous sommes impatients de terminer le traitement de tous les patients de l’étude et de présenter les résultats qui sont prévus vers la fin 2020. »
« Nous sommes ravis d’avoir pu recruter tous les patients de cet essai en si peu de temps », ajoute le Prof. Alexandra Durr, de l’Institut du Cerveau et de la Moëlle Epinière (ICM) à l’hôpital de La Pitié-Salpêtrière, investigateur principal et coordinateur de l’essai FRAMES. « L’ataxie de Friedreich est une maladie neurodégénérative orpheline dévastatrice qui se déclenche généralement chez les patients âgés de 5 à 18 ans. Il existe un énorme besoin non satisfait pour des traitements novateurs et efficaces pour agir sur le cours de la maladie, car les patients n’ont actuellement que des traitements symptômatiques et des interventions non pharmacologiques pour gérer leur maladie. »
Plusieurs études ont montré que la voie PPARɣ/PGC1α était régulée à la baisse dans l’ataxie de Friedreich (FRDA). Le potentiel modificateur du leriglitazone sur la maladie a été démontré dans les modèles précliniques de FRDA, indiquant que le leriglitazone augmentait la survie des neurones, améliorait la fonction et la biogenèse mitochondriales et rétablissait la production d’énergie, en régulant efficacement la PGC1α.
Le leriglitazone s’est également révélé efficace dans des modèles in vivo d’autres maladies du SNC et fait actuellement l’objet d’une étude clinique pivot de phase 2/3 pour le traitement de l’adrénomyéloneuropathie (AMN), le phénotype le plus courant de l’adrénoleucodystrophie liée à l’X (ALD). L’enrôlement de 116 patients dans cet essai a été finalisé et ils ont tous reçu un traitement depuis plus d’un an sans incidents graves liés à l’innocuité. Les résultats de cet essai devraient être disponibles d’ici la fin de l’année 2020 et la société prévoit de déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché en Europe et aux États-Unis en 2021.
Source : Minoryx Therapeutics