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Reata annonce des résultats positifs avec la  molécule Omaveloxolone  chez les patients atteints d’ataxie de Friedreich

Reata Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RETA), société biopharmaceutique au stade clinique, a annoncé aujourd’hui que la partie réservée à l’enregistrement du test de phase 2 de MOXIe sur l’omaveloxolone avec les patients atteints d’ataxie de Friedreich (FA) ont atteint leur critère principal de modification de l’échelle d’évaluation de l’ataxie de Friedreich modifiée (mFARS) par rapport au placebo après 48 semaines de traitement. Les patients traités par omaveloxolone (150 mg / jour) ont présenté une amélioration statistiquement significative, corrigée par placebo de 2,40 points du taux de mFARS après 48 semaines de traitement (p = 0,014). Le traitement par Omaveloxolone a généralement été bien toléré. Sur la base de ces résultats positifs, et sous réserve de discussions avec les autorités de réglementation, la société envisage de soumettre des dépôts réglementaires à des fins d’approbation de commercialisation aux États-Unis et dans le monde.

«Les résultats de MOXIe représentent un moment historique pour les patients, les familles et les soignants de la communauté de l’ataxie de Friedreich», a déclaré Ronald Bartek, président de l’Alliance pour la recherche sur l’ataxie de Friedreich (FARA). «Sur la base des résultats publiés aujourd’hui sur l’omaveloxolone, nous espérons que notre communauté aura enfin son premier traitement approuvé permettant de ralentir cette maladie progressivement évolutive. Nous sommes extrêmement fiers et reconnaissants de la communauté FA, y compris de tous ceux qui ont participé à cet essai clinique et à l’étude de l’histoire naturelle qui a joué un rôle important dans la conception de l’essai. Nous sommes également reconnaissants aux équipes cliniques qui ont conduit l’essai et à nos collègues de Reata. Nous sommes impatients de poursuivre le partenariat Reata-FARA alors que nous travaillons à la recherche de l’approbation du premier traitement par FA. »

«Les patients atteints d’ataxie de Friedreich subissent une perte progressive et dévastatrice de leurs fonctions neurologiques. L’essai MOXIe sur omaveloxolone est la première étude à démontrer une amélioration significative de la fonction neurologique chez les patients atteints d’AF. Nous croyons que les résultats de MOXIe annoncés aujourd’hui nous rapprochent de notre objectif de fournir un traitement urgent aux patients atteints d’AF », a déclaré Warren Huff, président et chef de la direction de Reata. «Au nom de tout le monde à Reata, je voudrais exprimer ma sincère gratitude à tous les patients, familles et chercheurs qui ont participé à l’étude MOXIe.»

Les résultats complets de l’étude MOXIe seront présentés lors d’une future réunion médicale.

Aperçu de l’essai et résultats

La deuxième partie de MOXIe, une étude de phase 2 à enregistrement aléatoire, randomisée, multicentrique, à double insu, contrôlée par placebo et internationale, a inclus 103 patients atteints de FA dans 11 sites d’étude aux États-Unis, en Europe et en Australie. Les patients ont été randomisés de 1: 1 à 150 mg d’omaveloxolone ou d’un placebo. La population d’analyse primaire incluait des patients sans pied creux (n = 82), une déformation du pied musculo-squelettique pouvant nuire à la capacité du patient de réaliser certaines composantes de l’examen mFARS. Les analyses de sécurité ont été évaluées dans la population randomisée totale (n = 103).

Le critère d’évaluation principal de l’étude était la modification du score mFARS par rapport au placebo après 48 semaines de traitement. Le système mFARS est une échelle d’évaluation neurologique évaluée par un médecin et utilisée pour mesurer la progression d’une maladie à AF. Il comprend quatre sections qui mesurent la performance du patient dans des activités telles que parler et avaler, la coordination des membres supérieurs, la coordination des membres inférieurs, et se tenir debout et marcher. La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a indiqué que le paramètre mFARS était un critère d’évaluation principal acceptable pour évaluer l’effet de l’omaveloxolone sur le traitement des patients atteints d’AF.

Le traitement par Omaveloxolone a atteint le critère d’évaluation principal de l’étude en produisant une amélioration (diminution) statistiquement significative de 2,40 points (diminution) statistiquement significative du mFARS (n = 82; p = 0,014). Les patients traités par omaveloxolone ont présenté une amélioration moyenne du mFARS de -1,55 points par rapport au départ, tandis que les patients traités par placebo ont présenté une aggravation moyenne du mFARS de +0,85 points par rapport au départ. Les améliorations observées dans les mFARS, corrigées du placebo, augmentaient avec le temps au cours du traitement, l’amélioration la plus importante ayant été observée après 48 semaines de traitement.

Le traitement par Omaveloxolone a également amélioré les scores mFARS des patients atteints de poids creux. Lorsque les patients pes pesus sont inclus dans l’analyse des scores mFARS à la semaine 48 (population randomisée), le traitement par omaveloxolone a produit une moyenne statistiquement significative, corrigée du placebo de 1,93 point

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