Il n’y a toujours pas de traitement approuvé pour guérir l’Ataxie de Friedreich. Cependant, un groupe de cytokines1 spécifiques et de facteurs de croissance peuvent avoir un potentiel thérapeutique pour protéger et limiter les dommages dans le système nerveux des patients atteints de cette maladie.
Dans l’article Cytokine therapy-mediated neuroprotection in a Friedreich’s ataxia mouse model, publiée dans le journal Annals of Neurology, un groupe de chercheurs a étudié les effets neuro-protecteurs du facteur stimulant les colonies de granulocytes (G-CSF) et du facteur de cellules souches (SCF) en utilisant des souris modèles humanisées (souris transportant des gènes, des cellules, des tissus et/ou des organes humains fonctionnels) atteintes de l’ataxie de Friedreich.
Les chercheurs ont traité des souris avec des infusions mensuelles de cytokines appliquées par voie sous-cutanée (directement sous la peau). Plus précisément, l’injection sous-cutanée de G-CSF et/ou SCF a été administrée une fois par jour pendant cinq jours consécutifs sur une période d’un mois. Un groupe témoin de souris a été traité avec une solution saline pendant la même période.
Les chercheurs ont ensuite effectué plusieurs tests de performance motrice et comportementale. Après six mois de traitement, ils ont effectué une analyse neurophysiologique pour évaluer la capacité de conduction électrique des nerfs sensoriels et moteurs.
Les chercheurs ont observé que le traitement de cytokines administré présentait un effet neuro-protecteur chez les souris humanisées. Les résultats démontrent que ce traitement entraîne un renversement significatif de paramètres biochimiques, neuropathologies, neurophysiologiques et comportementaux liés à l’ataxie de Friedreich. Les souris traitées ont montré des améliorations significatives dans la coordination motrice et l’activité locomotrice, même après le début des symptômes cliniques.
L’administration de G-CSF et/ou SCF a rétabli la conduction des nerfs sensoriels et l’expression du niveau de frataxine. Les effets de la perfusion de cytokines ont également entraîné une réduction de l’inflammation et une augmentation du nombre de cellules souches neurales dans les zones de lésions tissulaires chez la souris.
Suite à ces résultats, les chercheurs concluent que l’utilisation d’une combinaison de cytokines spécifiques, déjà approuvées pour d’autres troubles, pourrait être un traitement potentiel pour diminuer les symptômes de l’ataxie de Friedreich.
Pour lire l’article scientifique, (article seulement disponible en anglais), cliquez ici !
- Molécule sécrétée par un grand nombre de cellules, en particulier les lymphocytes (globules blancs intervenant dans l’immunité cellulaire) et les macrophages (cellules de défense de l’organisme chargées d’absorber des particules étrangères) et impliquée dans le développement et la régulation des réponses immunitaires. (Soure Larousse)
Commentaire (7)
Lucie says
2017-06-27à15:27On hâte de l’essayer!
Rémy says
2018-01-29à12:20Hallo,
Avez vous testé des compléments alimentaires pour cette maladie
Cordialement,
Gabie Element says
2017-07-20à14:27J’aimerais savoir à quand les débuts d’essais sur de vrais patients atteint de cette maladie ? J’attend depuis fort longtemps pour mon fils d’une découverte afin de lui rendre la vie meilleure. Merci de bien vouloir spécifier mon attente…nous sommes du Québec en passant 🙂
Ataxia Canada says
2017-07-20à16:38Nous aimerions que l’essai clinique du Dr Tremblay sur la thérapie génique débute le plus tôt possible, soit d’ici deux ans. Cependant, nous n’avons aucun soutien financier de la part des gouvernements donc nous travaillons très fort pour amasser l’argent nécessaire en organisant différentes activités de levée de fonds, comme le Défi Ataxie qui aura lieu le 19 août prochain. Nous espérons réussir à faire bouger les choses rapidement!
Claire Lachance says
2017-10-04à21:02On attends depuis 14 ans et nous avons confiance au DR Tremblay Ma fille a 33 ans et garde toujours l’espoir qu’un jour elle sera appelee pour vos traitements .Merci en attendants de vos nouvelles
sylvain piché says
2017-11-16à23:16Ma femme est atteinte de l’ataxie, mais pas de Friedeich, elle a 51 ans , et cela s’accentue au niveau, équilibre pour marché, au levé difficulté légère d’élocution, ce qui il y a 6 mois n’étais pas présent au niveau de l’élocution. Es-ce que le traitement du Dr tremblay pourrais aussi s’appliqué à son cas . Cette maladie est identifié àau moins 2 membres de sa famille. Merci Sylvain
LATCHAN says
2017-12-29à06:28Nous aimerions tellement voir notre sœur atteinte de cette maladie récupérer un peu d’autonomie. nous attendons avec impatience les essais cliniques sur des malades.
merci à tous les chercheurs . nous sommes de France