Ataxie Canada est heureuse de relayer la publication, dans la revue scientifique JAMA Cardiology, des résultats des études de phase I/II évaluant le LX2006, une thérapie génique expérimentale développée pour les personnes vivant avec l’ataxie de Friedreich et une atteinte cardiaque associée.
Les résultats publiés regroupent les données de 17 participants provenant de deux études, dont l’essai SUNRISE-FA. Selon les auteurs, le traitement a démontré un profil de sécurité généralement favorable et a été associé à des améliorations de plusieurs paramètres cardiaques chez certains participants présentant une cardiomyopathie liée à l’ataxie de Friedreich.
Parmi les faits saillants rapportés :
- Une diminution moyenne de l’épaisseur du muscle cardiaque (indice de masse ventriculaire gauche) a été observée chez certains participants ayant une atteinte cardiaque au départ, avec des améliorations pouvant persister jusqu’à trois ans après le traitement.
- Tous les participants ayant subi une biopsie cardiaque ont présenté une augmentation des niveaux de frataxine dans le tissu cardiaque après le traitement.
- Les résultats neurologiques suggèrent une stabilisation des scores mFARS au fil du temps, ce qui pourrait indiquer un effet potentiel sur l’évolution des symptômes neurologiques.
- Le LX2006 a été généralement bien toléré, sans événement indésirable grave de grade 3 ou supérieur rapporté à ce jour.
Bien qu’il soit encore trop tôt pour tirer des conclusions définitives sur l’efficacité à long terme du traitement, cette publication représente une étape importante dans le développement de nouvelles approches thérapeutiques pour l’ataxie de Friedreich. Les résultats contribuent à enrichir les connaissances scientifiques sur le potentiel des thérapies géniques pour traiter les complications cardiaques associées à la maladie.
Ataxie Canada suivra avec intérêt le lancement de l’étude SUNRISE-FA 2, la prochaine phase du programme clinique de Lexeo Therapeutics destinée aux personnes atteintes d’ataxie de Friedreich et de cardiomyopathie.