Finalisation du projet : Création d’un référentiel scientifique ouvert de cellules souches  dérivé de personnes ataxiques de type ARCA1 

La Fondation Ataxie Canada remerci  la CDPQ  pour le soutien financier  apporté à la recherche. Ce projet visait à reprogrammer des cellules dérivées de patients en cellules souches pluripotentes induites (iPSC) pour l’étude de l’ARCA1, une maladie pour laquelle il existe un manque significatif de modèles cellulaires représentatifs. 

L’impact de cette recherche: 

• La différenciation spécifique de cellules cérébrales, notamment les neurones cérébelleux et les cellules de Purkinje, qui sont affectées par la maladie. Le protocole de différenciation optimisé, avec son efficacité remarquable, sera partagé avec la communauté scientifique, facilitant ainsi la recherche dans ce domaine; 
• L’établissement d’un modèle de coculture pour les cellules de Purkinje et d’autres types cellulaires offre un outil unique pour l’étude de l’ARCA1. Cette recherche contribue à la compréhension des mécanismes sous-jacents de la maladie et a le potentiel d’être appliquée à d’autres ataxies héréditaires, ouvrant la voie à des découvertes thérapeutiques. 

L’engagement envers les principes de la science ouverte garantit que ces lignées d’iPSC seront disponibles pour les chercheurs du monde entier, favorisant la collaboration et faisant progresser la recherche sur l’ARCA1. Il ne reste que l’aspect administratif de l’entente de transfert de matériel entre le CHU de Québec- Université Laval à la biobanque C-BIG de McGill. Une avocate du bureau est présentement impliquée dans ce dossier et les échantillons résultants du projet sont présentement disponibles directement via le CHUL. 

En humanisant le développement de thérapies, ces iPSC offrent des promesses pour les traitements futurs et les collaborations avec les entreprises biotechnologiques et pharmaceutiques. 

En conclusion, ce projet a fait d’énormes progrès dans la compréhension de l’ARCA1 et a créé des ressources inestimables pour la recherche ultérieure. Il illustre la puissance de la reprogrammation cellulaire et des initiatives collaboratives de science ouverte pour élucider les mystères des maladies complexes telles que l’ARCA1.