L’émission « Découverte » diffusée le dimanche soir vers 18 h 30 à la télé de Radio-Canada et reprise sur d’autres médias nous présentait récemment « La formidable histoire du petit Jayden, enfant bulle, le premier patient Québécois traité avec succès par la thérapie génique ».
Jayden Duquette 5 mois, sous les soins du Dr Élie Haddad, immunologiste pédiatrique du CHU de Ste-Justine à Montréal, vivait avec une déficience du système immunitaire causée par un défaut génétique ce qui le rendait vulnérable à toutes les infections possibles. Les parents de Jayden Duquette se sont vus proposer un traitement offert à l’Université de Californie à Los Angeles (UCLA) en fait le seul espoir véritable de survie pour leur enfant. En quelques jours, le traitement de thérapie génique administré à Jayden par le Dr Donald B. Kohn, oncohématologue pédiatrique de l’Université de Californie à Los Angeles s’avère une réussite totale et la rémission est immédiate. Pour les parents de Jayden, ce traitement de correction génétique est un vrai miracle. À noter que ce traitement est également disponible en France et en Angleterre.
Des maladies génétiques sans espoir il y a quelques années sont maintenant traitables par la thérapie génique. La France, les États-Unis et le Royaume-Uni principalement ont développé ce savoir. Ce secteur scientifique a généré par la recherche sur les soins de Santé un complexe industriel d’avenir. En France, on parle maintenant de thérapies innovantes et d’industrialisation de ces thérapies afin de les rendre le plus facilement accessibles au monde médical et aux patients. D’immenses capitaux financiers et des ressources humaines considérables sont engagés dans ce domaine dans les pays avancés.
Les attentes des malades et des parents d’enfants malades sont grandes. Lorsque l’on parle de maladies génétiques, il s’agit le plus souvent de maladies dégénératives qui handicapent lourdement toute une vie. Une grande perte pour les personnes qui vivent cette situation et pour l’ensemble de la société.
Pour une maladie comme l’ataxie de Friedreich, les travaux menés en thérapie génique par le Professeur Jacques P. Tremblay du CHU de Québec alimentent les attentes des personnes concernées. Plusieurs maladies monogéniques (une seule mutation entraîne la maladie) pourraient très bientôt bénéficier de la thérapie génique et plus largement des thérapies innovantes.
Le Québec et le Canada se joindront-ils à ce peloton de tête? Nous avons pourtant toutes les ressources humaines et financières pour le faire. Alors qu’est-ce que l’on attend?
Références :