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L’Ataxie et moi : les essais cliniques, parlons-en !

Encore une fois, je suis émue par le bel accueil que vous faites à ce blog et j’aimerais vraiment avoir le temps de tous vous répondre… À défaut de pouvoir faire ça, je tenterai d’orienter mes mots vers des réponses toutes publiques, j’espère que ce sera suffisant ; si j’ai un rôle de « porteur de lumière » à assumer comme m’a écrit une lectrice, autant le jouer jusqu’au bout !

Alors, aujourd’hui, je vais parler des essais cliniques à venir en thérapie génique et j’écrirai sur ce qu’ils me font ressentir. Un sujet chaud, brûlant, pour les atteints de l’AF. Car, effectivement, une des plus prometteuses pour nous, Canadien, est celle du DR Tremblay et son équipe de chercheurs de l’Université Laval. Ils ont réussi, par thérapie génique, à « guérir » des souris transgéniques atteintes de l’AF. On est donc à la porte des essais pour tester cette méthode sur les humains, mais celle-ci reste obstinément fermée par faute d’appuis financiers solides.

En toute franchise, mon avis sur cette découverte est assez contradictoire – comme un peu tout chez moi, remarquez –, mais c’est le mien, désolée s’il vous choque ! Autrement dit, je suis optimiste, oui, mais avant tout réaliste et terriblement lucide. Alors, faites-vous votre propre opinion et réfléchissez à partir de mes textes!

Bref, ma position est simple : d’une part, cette guérison n’aurait rien de miraculeuse, mais le gène défectueux causant l’Ataxie de Friedreich serait corrigé, permettant enfin l’expression de la protéine frataxine par les cellules. Ces-dites cellules auraient alors une seconde vie… Sauf les cellules nerveuses qui ne se régénèrent pas une fois atrophiées. Et l’AF est une maladie essentiellement neurologique… C’est alors impossible de prévoir à quel point les corps malades se rétabliraient ; après tout, participer à un essai clinique quel qu’il soit, c’est un peu s’offrir comme cobaye au nom de la science. … Du coup, je déteste ce côté « guérison miracle » que revêt les essais cliniques pour plusieurs ataxiques, ce rétablissement complet qu’ils font involontairement – il faut le dire – miroiter. Que certains refusent de vivre l’instant présent en étant constamment tournés vers l’avenir, vers ce que promet (ou pas) les essais cliniques, ça me fait grincer des dents, je n’y peux rien !

D’autre part, pour ceux dont l’atteinte est légère encore, pour les générations futures ou pour la société en général, l’impact sera entièrement positif. J’attends les développements de la recherche du DR Tremblay avec impatience : si ce traitement en thérapie génique fonctionne pour l’AF, elle est applicable pour toute autre forme d’ataxie et  maladie génétique !!

Sans compter les effets bénéfiques qu’aurait un essai clinique sur l’entourage d’un malade atteint d’AF ; ce serait une petite bouffée bienvenue d’espoir pour eux !

En fait, ce que je pense des progrès médicaux entourant ma condition peut se résumer par un « trop d’espoir, tue l’espoir ». Il faut juste continuer à vivre et espérer un peu en se disant que, si ça arrive, c’est tant mieux ! Malgré la maladie, la vie est surprenante et mérite d’être vécue ! 😉

Pour notre prochain rendez-vous, à moins d’une demande autre, je pense aller faire un tour du côté des services à domicile pour les personnes en perte d’autonomie offerts par les CLSC

 

Commentaire (5)

  1. Reply
    LISE MARTIN says

    Chère Emmanuelle, moi je crois vraiment en l’urgence des essais cliniques. Bien d’accord que chez certains ataxiques le rétablissement du corps pourrait être différent que chez d’autres, mais le niveau de la maladie aussi est différent d’une personne à l’autre.

    En mettant les essais en marche, un pas énorme serait offert pour d’autres maladies génétiques. Moi , je serais heureuse que dans ma famille les jeunes qui poussent n’aient pas comme moi à choisir de ne pas avoir d »enfant ou autre .

    De plus , chaque jour , je me dis que c’est grâce à des Québécois que nous pouvons garder espoir.

    À CHAQUE JOUR , SUFFIT SA PEINE

  2. Reply
    yves tapp says

    Bonjour Emmanuelle, je lis toujours tes articles avec grande intérêt. Me matin, celle-ci m’interpelle un peu plus. Peut-être parce que ces rechercher scientifique me parle un peu plus!
    Je crin pour ma part qu’il faille réunir toute les force en commun et celle qui un intérêt de mettre l’épaule a la roue si nous voulons réunir l’argent nécessaire afin de voir ces recherche évoluer.

  3. Reply
    Célyne Hébert says

    Bonjour Emmanuelle,
    encore une fois, ton esprit extrêmement aiguisé a su démystifier les promesses des essais cliniques. Oui, à des essais clinique, réunissons le plus possible de fonds dans ce sens, mais comme tu dis si bien et je te cite; trop d’espoir tue l’espoir. Alors continuons la recherche sans promettre mer et monde aux gens actuellement atteints. Courage ma belle Manu et oui, je te conseille fortement ton enquête au niveau des services offerts en C.L.S.C. parce que ceux ci varient énormément d’un secteur à l’autre. Bonne continuation xx

  4. Reply
    Gabie says

    Chère Manue…comment dire que cet espoir de guérison en son sens n’arrive pas assez vite…mon fils n’a pas la chance que d’autres ont d’avoir une vie quand même belle et accompagnée…lui n’a pas d’amis qui lui tiennent la main…personne avec qui passer du temps…voir la vie sans trop vouloir en finir une fois pour toute…il a seulement 22 ans…ne marche plus depuis longtemps…plus de tonus du tronc qui a son lot de bobos…j’aimerais que tout ces tests..essaies cliniques et autres aillent vraiment de l’avant le plus rapidement possible…puisque je puisse vivre avec mon fils encore plusieurs années au lieu de quelques années….j’ai besoin de lui dans ma vie….c’est mon petit garçon…je l’adore et veut du mieux pour lui…je veux de l’espoir officiel xx

  5. Reply
    Isabelle chenier says

    Bonjour,
    Je me demande quand cette étude
    et essaie ce termine.
    Plus clairement quand saurons nous si cela fonctionne ?

    Je viens de savoir que
    lend us some muscle
    ont amassé 100 000 $
    es ce assez ? J’imagine que non. 🙁
    mais pouvons nous avancer un peu ?
    Merci

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